Biologisten lääkkeiden lippulaiva tuo uusia hoitoja kroonisiin sairauksiin

Suomen Akatemian lippulaivaohjelmaan vuosille 2020–2024 valittu GeneCellNano-osaamiskeskittymä vauhdittaa uusien biologisten lääkkeiden tuomista vaikeiden kroonisten sairauksien hoitoon. Lippulaivaa johtaa akatemiaprofessori Seppo Ylä-Herttuala Itä-Suomen yliopistosta ja varajohtajana on professori Seppo Vainio Oulun yliopistosta. Mukana ovat myös Helsingin yliopisto, Aalto-yliopisto sekä Suomen Punaisen Ristin Veripalvelu.

Geeni-, solu- ja nanoterapia kroonisten sairauksien hoidossa (GeneCellNano) -osaamiskeskittymä kehittää uusia biologisia lääkkeitä eli niin sanottuja ATMP-valmisteita, biomarkkereita ja diagnostiikkaa yleisten kroonisten sairauksien hoitoon. Keskiössä ovat innovaatiot, tuotantotekniikoiden kehittäminen ja tutkimustulosten kaupallinen soveltaminen. Lippulaiva kokoaa kaikki Suomen eturivin geeni-, solu- ja nanoterapiatutkijat sekä alan kliiniset toimijat, johtavat yritykset ja kolmannen sektorin toimijat ekosysteemiksi, jolla on edellytykset alan kansainväliseen kärkeen. Yhteistyössä on mukana 30 kotimaista ja ulkomaista yritystä ja laajat tutkijaverkostot EU:ssa, USA:ssa ja Japanissa.

ATMP-valmisteet ovat uusi, nopeasti kehittyvä biologisten lääkkeiden ryhmä, johon kuuluvat geeniterapia, soluterapia, nanopartikkelit ja vesikkelipohjaiset uudet hoitomuodot. – Suomessa on jo tällä hetkellä erittäin vahva ja kansainvälisesti korkealle arvostettu tutkimusyhteisö ATMP-valmisteiden tutkimuksen ja kaupallisen tuotannon alueella. Lippulaivan tarkoituksena on entisestään vahvistaa tätä tutkimuskokonaisuutta ja sen kaupallisia toimintaedellytyksiä, kertoo Ylä-Herttuala, jonka tutkimusryhmä kuuluu geeniterapian kansainvälisiin uranuurtajiin.

GeneCellNano-osaamiskeskittymä kehittää uusia hoitomuotoja sydän- ja verisuonitauteihin, silmänpohjan ikärappeumaan sekä aivosyöpään, munasarjasyöpään ja virtsarakon syöpään. Lisäksi lippulaivan puitteissa luodaan teknologia-alusta adenovirusvälitteiseen geeninsiirtoon perustuvaan rokotetuotantoon.

Lippulaivassa on mukana Itä-Suomen yliopiston A.I. Virtanen -instituutista, farmasian laitokselta sekä biolääketieteen ja kliinisen lääketieteen yksiköistä useita tutkimusryhmiä, jotka keskittyvät hankkeessa erityisesti geeni-, liposomi- ja nanopartikkeliterapiaan. Lisäksi tutkitaan soluterapiaa ja solunulkoisten vesikkelien hyödyntämistä sairauksien hoidossa.

Oulun yliopistosta lippulaivahankkeeseen osallistuu tutkijoita Biocenter Oulusta, Infotech Oulusta, Kvantum Instituutista sekä biokemian ja molekyylilääketieteen tiedekunnasta. He panostavat erityisesti geeni-, liposomi- ja nanopartikkeliterapioiden funktionaaliseen prekliiniseen testaukseen in vivo – ja in vitro –sairausmalleissa hyödyntäen kansainvälisen tason infrastruktuureja. Lisäksi identifioidaan vesikkelien molekyylien määrittämisen kautta kohdesairauksien biomerkkejä ja kehitetään näihin pohjautuvia diagnostisia menetelmiä.

Helsingin yliopistosta mukana on farmasian tiedekunnan tutkijoita, vastuullisena tutkijana biofarmasian professori Marjo Yliperttula. Helsingin yliopistossa tavoitteena on kehittää erityisesti geeni-, liposomi-, nanopartikkeli- ja solun ulkopuolisiin vesikkeleihin perustuvaa terapiaa. Tämän lisäksi tullaan kehittämään uudenlaisia leimavapaita analyysitekniikoita ja -teknologiaa edellä mainittujen partikkelin solun sisäisiin mekanismitutkimuksiin sekä muun muassa solupohjaisiin biomateriaaleihin pohjautuvia annostelutekniikoita.

Aalto-yliopiston teknillisen fysiikan laitoksen tutkijoiden rooli lippulaivahankkeessa on suunnitella ja toteuttaa itsejärjestäytyneitä nanojärjestelmiä, joilla biologiset lääkkeet ohjataan kohteeseen. – Ryhmäni on erikoistunut itsejärjestyneisiin nanomateriaaleihin. Tutkimme, miten niiden rakenteita ja toimintoja voidaan ohjata erilaisilla ärsykkeillä ja miten jopa yksinkertaisia oppimisprosesseja voidaan soveltaa niiden toimintojen ohjaamiseksi, professori Olli Ikkala kertoo.

GeneCellNano-lippulaivan tavoitteena on paitsi tuoda uusia tehokkaita hoitoja kroonisiin sairauksiin, myös lisätä merkittävästi sekä koti- että ulkomaista rahoitusta geeni-, solu- ja nanoteknologiaan sekä luoda uusia työpaikkoja ja yrityksiä bioteknologia- ja lääkesektorille.

Lippulaivaohjelmalla tuetaan korkeatasoista tutkimusta ja siitä kumpuavaa laajaa taloudellista ja yhteiskunnallista vaikuttavuutta. GeneCellNano on yksi neljästä lippulaivahankkeesta, joille Suomen Akatemia myönsi lisätalousarviossaan rahoitusta vuosille 2020–2024. Suomen Akatemia varautuu rahoittamaan hanketta lähes kymmenellä miljoonalla eurolla. Lippulaivalla on lisäksi huomattava tuki yliopistojen omasta strategisesta rahoituksesta sekä useista EU:n, yritysten ja muista kotimaisista ja kansainvälisistä rahoituslähteistä.

Lisätietoja:

Akatemiaprofessori Seppo Ylä-Herttuala, Itä-Suomen yliopisto, A.I. Virtanen -instituutti, seppo.ylaherttuala@uef.fi, p. 040 355 2075, https://uefconnect.uef.fi/henkilo/seppo.yla-herttuala/

Professori Seppo Vainio, Oulun yliopisto, Infotech Oulu ja Kvantum Instituutti, seppo.vainio@oulu.fi, p. 040 747 0939, https://www.oulu.fi/university/researcher/seppo-vainio

Professori Marjo Yliperttula, Helsingin yliopisto, farmaseuttisten biotieteiden osasto, marjo.yliperttula@helsinki.fi,  p. 0440935566, https://www.helsinki.fi/fi/ihmiset/henkilohaku/marjo-yliperttula-9078384

Professori Olli Ikkala, Aalto-yliopisto, teknillisen fysiikan laitos, olli.ikkala@aalto.fi, p. 0504100454, https://www.aalto.fi/fi/ihmiset/olli-ikkala

Suomen Akatemian tiedote: Suomen Akatemia valitsi lippulaivaohjelmaan neljä uutta osaamiskeskittymää